„Генетичен боклук“ предизвиква сърдечна недостатъчност
Малки фрагменти от генетичния материал - така наречените "микро РНК", които бяха доскоро счита маловажно, сега може да направи революция на превенцията, диагностиката и лечението на сърдечна недостатъчност. Würzburg учените открили, като за първи път в сърцето, те блокиран и не само може да защити застрашените мишки преди началото на заболяването, но се излекува болен дори да сърдечна недостатъчност мишки така. Резултатите описват учените от Университета на Вюрцбург в престижния научното списание Nature.
Декодирането на човешкия геном донесе изненадващи новини: само около 1,5 процента от цялата генетична информация се изисква за производството на нашите протеини, при което гените се транскрибират в протеини чрез своеобразно копие, пратената РНК. Останалите гени отдавна се смятат за безсмислени „генетични боклуци“, тъй като тяхната РНК няма значителна функция. През 2006 г. обаче бе присъдена Нобелова награда за медицина за откритието, че РНК, които не произвеждат протеини, също имат важни функции в организма. Тези парчета РНК регулират образуването на протеини директно чрез свързване с информационната РНК. Ако нещо се обърка тук, например ако тялото произвежда твърде много или твърде малко протеини, телесните клетки губят равновесие - развиват се заболявания.
Учените, работещи със Стефан Енгелхард от центъра на Рудолф Вирхов и Томас Тум и Йохан Бауерсахс от Медицинската клиника и поликлиника I на Университета във Вюрцбург, за първи път са открили малко парче РНК, така наречената микро-РНК, в сърцето, и двете при мишки както и при хората е отговорен за развитието на слабост на сърдечния мускул. Тази микро-РНК регулира производството на важни протеини в сърцето. Когато се развие слабост на сърдечния мускул, тази регулация излиза от равновесие: парчето РНК блокира образуването на един от тези протеини, което променя функцията на клетките в съединителната тъкан в сърцето (сърдечни фибробласти). Рано или късно това преустройство води до сърдечна недостатъчност при пациентите. След като сърцето е отслабено, засега няма надежда за лечение.
Сърдечната недостатъчност е водещата причина за смърт в западните страни. „Досега сме имали само лекарства като бета-блокери, диуретици или АСЕ инхибитори, които забавят прогресията на заболяването и означават, че пациентите могат да живеят по-дълго, но все още не сме успели да ги излекуваме“, каза клиницистът Йохан Бауерсахс. Откритието, направено от сърдечните изследователи във Вюрцбург, сега обещава голяма надежда: ако тази микро-РНК бъде блокирана при мишки, те са защитени срещу сърдечна недостатъчност. Сърдечните изследователи дори успяха да излекуват болни мишки с новата терапия. Като терапия изследователите прилагат синтетично произведено парче РНК на мишките, което се вписва като нещо като аналог на намерената микро-РНК, което го прави безвреден. Тази терапия е много обещаващ подход, който е много различен от традиционния. Напада се не протеинът, а самата РНК.
Резултатите вероятно се прехвърлят директно на хората, тъй като парчето РНК също предизвиква слабост на сърдечния мускул при хората. Разбира се, такъв блокер все още ще трябва да бъде тестван в клинични проучвания при хора, но сърдечните изследователи във Вюрцбург виждат голям потенциал в този нов подход: "Сега имаме напълно нов терапевтичен инструмент. Микро-РНК блокерът има сравнително проста химическа структура и е много добър лесен за производство. Вече си сътрудничим с компания в това отношение ", казва Стефан Енгелхард. По-нататъшното развитие на тази нова терапия в момента е в разгара си.
Thum, T., Gross, C., Fiedler, J., Fischer, T., Kissler, S., Bussen, M., Galuppo, P., Just, S., Rottbauer, W., Frantz, S., Castoldi, M., Soutschek, J., Koteliansky, V., Rosenwald, A., Basson, MA, Licht, JD, Pena, JTR, Muckenthaler, M., Tuschl, T., Martin, GR, Bauersachs, J. и Engelhardt, S. (2008) miR-21 дерепресира сигнализирането на фибробластната MAPkinase и допринася за миокардно заболяване. Nature, 30 ноември [DOI: 10.1038 / nature07511].
Източник: Вюрцбург [RVZ]
